Documentata la remissione completa per tre bambini
I primi pazienti sottoposti all’innovativa terapia che sfrutta le cellule CAR-T sono tre bambini affetti da leucemia linfoide acuta, un particolare tipo di leucemia su cui i trattamenti convenzionali non avevano dato i risultati sperati. A differenza di quelle già presenti, la nuova terapia si basa su cellule geneticamente modificate prodotte da un sistema automatizzato: questo consente di abbattere i costi di produzione, ridurre il personale specializzato e sviluppare procedure standardizzate facilmente replicabili. I fondi messi a disposizione per la ricerca sono serviti a salvare i tre piccoli pazienti e soprattutto a dare il via al nuovo approccio terapeutico che verrà messo a disposizione sul territorio nazionale. Come ha sottolineato il Ministro della Salute Roberto Speranza «La ricerca sulle terapie avanzate ha un valore strategico, al fine di poter offrire ai cittadini le migliori possibilità di cura. I risultati di questo importante progetto sono un passo avanti significativo in questa direzione e ci confermano come sia fondamentale continuare a investire sulla ricerca». Dopo solo due settimane dall’infusione, è stata documentata la remissione completa della malattia per i tre bambini che hanno preso parte alla sperimentazione. A fronte di questo primo traguardo, lo studio proseguirà con la seconda fase in cui verrà somministrata la dose per intero e non al suo livello più basso come fatto nella prima. Infine, la ricerca è servita a dimostrare la fattibilità e l’efficacia di questa innovativa forma d’immunoterapia per i pazienti affetti da neoplasie solide che potranno contare su un approccio terapeutico alternativo.